Нов инструмент срещу хемофилия

И накрая, учените са успели да постигнат успех при лечението на животозастрашаващи hematopathy - хемофилия, което е лоша съсирването на кръвта.

"Група от британски и американски изследователи се занимава с това Хемофилия В група, характеризиращ се с генериране на нарушение протеин (Фактор IX), който е отговорен за процеса коагулация, т.е. съсирването на кръвта, "- каза ScienceDaily съобщава. Заболяването се причинява от рецесивен наследствен мутация в Х-хромозома, така че обикновено е група Б, както и A, C, е хората, които са болни. Релефът само за хода на заболяването от тези пациенти са инжектиране Фактор IX по няколко пъти на седмица, а производството на този фактор е много скъпо.

И до този момент, учените са се опитали за лечение на хемофилия, те се опитаха да го направят чрез въвеждане на коригираните генни копия, но тези опити са били неуспешни.

Същността на новия метод е както следва: за доставяне на генетичен материал, който е необходим за синтеза на фактор IX, използвани лекари аденовирус 8. В една от болниците в първия тест показа добри резултати: в кръвните нива на фактор IX е увеличил до 2-12% от пациентите, въпреки че това е по-малко от един процент. Това разширение на нови фактори ниво, свързани с факта, че пациентите са поставени различни дози: две от дъното на получи ниска доза, два - средната стойност, и двете - висока. В допълнение към факторите на високо ниво при пациенти, които са получили висока доза от аденовирус 8, е имало и по-дълготраен ефект през следващата година и половина. Но един от пациентите все още се нуждаят стероидна терапия, дори и в краткосрочен план. Това се случи поради появата на имунен отговор към лекарството в черния дроб.

В резултат на проучването беше доволен лекари и пациенти: в резултат четирима души са успели да се откаже напълно седмичните инжекции с фактор IX. В допълнение, всички изчезнаха трудно и болезнено да бъде спрян кървене. Някои от тях вече имат възможност да се занимават със спорт, въпреки че по-рано тя е противопоказано.

"Ние първи са успели да постигнат траен и положителен ефект в производството на кръвни фактори, то е от своя страна, това ни дава надежда за бързо лечение хемофилия А, което е по-често срещани, както и други генетични заболявания, "- каза Амит Natvani, авторите на проучването и един лекар от колеж в Лондон.