Генното инженерство хемофилия

Както вече беше съобщено, германските учени използват техниките на генното инженерство, за да се предотвратят сърдечно-съдови заболявания. Сега, обаче, тези методи могат да се прилагат срещу кръвни заболявания. Американски учени са най-накрая са успели да постигнат осезаеми резултати в борбата срещу нелечимо заболяване на кръвта, по-специално, хемофилия. Нова технология дава възможност за премахване на генетични дефекти, които предизвикват човешки заболявания на кръвта, които не могат да се справят със съществуващите лекарства. Научни постижения са били наричани редактиране геном.

Експериментите се провеждат върху мишки. Те умишлено заразени хемофилици, унищожава способността на организма да образува червени кръвни клетки. Когато такова заболяване е всяко увреждане или надраскване причини сериозни кървене, като протеин, необходим за образуването на тромбоцити, кръв сгъстяване, не се произвежда. Едно момче на 30 хиляди се ражда с това заболяване. Тя изисква постоянна през целия нормален срок кръвопреливане, krovesvertyvayuschie съдържащи компоненти.

Катрин висока, Доктор на Детската болница на Филаделфия и директор на клетъчната и молекулярната Therapy Center, в интервю за списание Nature съобщи, че геном редактиране Това даде възможност почти напълно се възстанови нормалната функция на кръв, без да причинява видими странични ефекти.

В първия етап, мишки инжектирани вирусен проводник, който трябва клетки черен дроб, отговорна за производството на протеини. Постигане на целите, те са въведени в специални клетки ензими, принуждавайки За модифициране генетични последователности. Ензимите носят ДНК фрагменти от здрави гени, за да заменят повредените зони, отговарящи за хемофилия.

Нивото на производство протеин Тя се издига до 5%. Това е достатъчно, за да се намали рискът от хемофилия. С умерен кървене на заболяването може да се случи само по време на операция или сериозно нараняване, както и при абсолютно здрави хора.

Тъй като това молекулно промяна действа целенасочено и вероятността за грешка е минимална, това ще избегнат сериозни последствия, като появата на левкемия и други видове рак.